Enfermedad de Fabry
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Agalsidasa alfa (Replagal®) y agalsidasa beta (Fabrazyme®) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry
25/03/2013
La enfermedad de Fabry es una enfermedad por depósito lisosómico, hereditaria, causada por mutaciones del gen de alfa-galactosidasa A (a-Gal A), que provoca la acumulación progresiva de glucoesfingolípidos no metabolizados, especialmente globotriaosilceramida (GL3), en las paredes de los vasos sanguíneos y la musculatura lisa. Afecta principalmente a hombres, pero se han descrito también casos graves en mujeres.
Palabras clave: Agalsidasa alfa, Agalsidasa beta, Eficacia, Eficiencia, Enfermedad de Fabry, Seguridad
Nº 1 de 2013Leer » 0 comentarios